The Roadmap To The Cure
HEILUNGS-ROADMAP
Unser Weg nach vorn
Wir haben eine Partnerschaft mit der weltweit führenden Gene2Cure Foundation geschlossen, um eine spezielle AAV-Gentherapiestrategie zu entwickeln.
Diese Technologie wurde bereits in bahnbrechenden Behandlungen wie Zolgensma™ eingesetzt und bietet den direktesten Weg zur Korrektur des genetischen Fehlers bei PUS3 .
DIE WISSENSCHAFT HINTER DER HEILUNG
Was ist AAV-Gentherapie?
AAV fungiert wie eine mikroskopische Transportkapsel und bringt eine gesunde Kopie eines Gens direkt in die Zellen, die es am dringendsten benötigen.
Die AAV-basierte Genaugmentationstherapie ist eine Form der Gentherapie, bei der Adeno-assoziierte Viren (AAV) – kleine, nicht pathogene Viren, die so modifiziert wurden, dass sie therapeutische Gene sicher transportieren können – als Transportmittel verwendet werden, um eine gesunde Kopie eines Gens zu liefern, die ein fehlerhaftes/fehlendes Gen ersetzt oder ergänzt.
Die Therapie wird üblicherweise durch Injektion (intravenös, intramuskulär oder direkt in das betroffene Gewebe) verabreicht, wobei die AAV-Vektoren zu den Zielzellen wandern. Dort angekommen, beginnen die therapeutischen Gene mit der Produktion des fehlenden oder defekten Proteins. Dieser Ansatz gibt den Zellen im Wesentlichen die „Anweisungen“, die sie benötigen, um Proteine herzustellen, die sie aufgrund genetischer Mutationen nicht produzieren können.
Der AAV-Vektor trägt eine gesunde Kopie des Gens.
Durch die Injektion werden die Vektoren in das betroffene Gewebe eingebracht.
Die Zellen beginnen, das fehlende oder fehlerhafte Protein korrekt herzustellen.
WARUM AAV WICHTIG IST
Warum AAV perfekt für PUS3-Mutationen geeignet ist
Bekämpft die Ursache
Anstatt nur die Symptome zu behandeln, behebt AAV das zugrunde liegende genetische Problem.
Eine Behandlung, dauerhafte Ergebnisse
Eine einzige Behandlung kann potenziell jahrelang oder sogar lebenslang wirken – eine tägliche Medikamenteneinnahme ist nicht erforderlich.
Bewiesener Erfolg
AAV hat bereits bemerkenswerte Erfolge bei der Behandlung seltener genetischer Erkrankungen wie spinaler Muskelatrophie, Hämophilie, erblicher Blindheit und Stoffwechselstörungen erzielt.