La hoja de ruta hacia una cura
HOJA DE RUTA DE CURA
Nuestro camino hacia adelante
Nos hemos asociado con la Fundación Gene2Cure, líder mundial, para desarrollar una estrategia específica de terapia génica con AAV.
Esta tecnología ya se ha utilizado en tratamientos innovadores como Zolgensma™, que ofrece la vía más directa para corregir el error genético en PUS3.
LA CIENCIA DETRÁS DE LA CURA
¿Qué es la terapia génica AAV?
El AAV actúa como una cápsula de administración microscópica, llevando una copia sana de un gen directamente a las células que más lo necesitan.
La terapia de aumento génico basada en AAV es una forma de terapia génica que utiliza el virus adenoasociado (AAV), un virus pequeño y no patógeno modificado para transportar de forma segura genes terapéuticos como vehículo de administración para administrar una copia sana de un gen que reemplace o complemente un gen defectuoso o ausente.
La terapia se administra típicamente mediante inyección (intravenosa, intramuscular o directamente en el tejido afectado), donde los vectores AAV se desplazan a las células diana. Una vez dentro de las células, los genes terapéuticos comienzan a producir la proteína faltante o defectuosa. Este enfoque proporciona a las células las instrucciones que necesitan para producir proteínas que no pueden producir debido a mutaciones genéticas.
El vector AAV lleva una copia sana del gen.
La inyección envía vectores a los tejidos afectados.
Las células comienzan a producir correctamente la proteína faltante o defectuosa.
¿POR QUÉ ES IMPORTANTE EL AAV?
Por qué el AAV es perfecto para mutaciones del gen PUS3
Se enfoca en la causa raíz
En lugar de tratar los síntomas para siempre, la AAV soluciona el problema genético subyacente.
Un tratamiento, resultados duraderos
Un solo tratamiento puede funcionar potencialmente durante años o toda la vida, sin necesidad de medicamentos diarios.
Éxito comprobado
El AAV ya ha demostrado un éxito notable en el tratamiento de enfermedades genéticas raras como la atrofia muscular espinal, la hemofilia, la ceguera hereditaria y los trastornos metabólicos.