Mapa drogowa do wyleczenia
PLAN LECZENIA
Nasza droga naprzód
Nawiązaliśmy współpracę z wiodącą na świecie Fundacją Gene2Cure , aby opracować dedykowaną terapię genową augmentacyjną opartą na wektorach AAV (adeno-associated viruses). Technologia ta została już wykorzystana w przełomowych terapiach, takich jak Zolgensma™, oferując najprostszą drogę do korekty błędu genetycznego w PUS3.
PODSTAWA NAUKOWA
Czym jest terapia genowa metodą AAV?
AAV działa jak mikroskopijna kapsułka transportowa, dostarczając zdrową kopię genu bezpośrednio do komórek, które jej najbardziej potrzebują.
Terapia genowa augmentacyjna oparta na AAV to forma terapii genowej wykorzystująca wirusy związane z adenowirusami (AAV) – małe, niepatogenne wirusy, które zostają zmodyfikowane tak, aby bezpiecznie przenosić geny terapeutyczne do komórek. Terapia polega na dostarczeniu zdrowej kopii genu w celu zastąpienia lub uzupełnienia wadliwego lub brakującego genu. Zazwyczaj podaje się ją w formie zastrzyku (dożylnie, domięśniowo lub bezpośrednio do dotkniętej tkanki), dzięki czemu wektory AAV docierają do komórek docelowych.
Po dostaniu się do komórek geny terapeutyczne zaczynają produkować brakujące lub wadliwe białko. Podejście to w praktyce daje komórkom „instrukcje”, których potrzebują, aby wytwarzać białka, których same nie mogą wytworzyć z powodu mutacji genetycznych.
Wektor AAV przenosi zdrową kopię genu.
Iniekcja dostarcza wektory do tkanek objętych chorobą.
Komórki zaczynają prawidłowo produkować brakujące lub wadliwe białka.
DLACZEGO METODA AAV JEST WYJĄTKOWA
Dlaczego AAV jest idealny w przypadku chorób jednogenowych
Celuje w przyczynę źródłową
Zamiast nieustannie leczyć tylko objawy, AAV rozwiązuje podstawowy problem genetyczny.
Jeden zabieg, trwałe efekty
Pojedyncze leczenie może potencjalnie działać przez lata, a nawet całe życie — nie ma potrzeby codziennego przyjmowania leków.
Udowodniony sukces
Metoda AAV wykazała już znaczną skuteczność w leczeniu rzadkich chorób genetycznych, takich jak rdzeniowy zanik mięśni, hemofilia, ślepota dziedziczna i zaburzenia metaboliczne.
